显著改善肝纤维化，MASH疗法2b期临床试验最新结果公布
Akero Therapeutics公司今日宣布，在欧洲肝脏研究学会（EASL）大会上公布了其2b期SYMMETRY临床试验的最新结果，展示了efruxifermin（EFX）在改善由代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）引起的代偿期肝硬化（F4）方面的潜力。
在预设的亚组分析中（基线和第96周均进行肝活检的患者，N=134），接受EFX（50 mg）治疗的患者中有39%达到了肝纤维化改善的标准，而安慰剂组仅为15%（p=0.009）。在意向性治疗（ITT）人群（N=181）中，将缺失的第96周活检结果按无应答者处理后，EFX（50 mg）组仍有29%的患者获得改善，而安慰剂组为11%（p=0.031）。
▲SYMMETRY试验的96周数据（图片来源：参考资料[2]）
SYMMETRY研究的主要终点是第36周时MASH无恶化前提下肝纤维化改善≥1级。尽管EFX治疗组在该时间点相较安慰剂组表现出数值上的改善趋势，但差异未达到统计学显著性。在基线至第96周均有活检数据的患者中，第36周与第96周时纤维化改善的比例显示，EFX组的安慰剂调整治疗效果由10%提升至24%。这一效果的增强突显出在代偿期肝硬化患者中，延长EFX治疗时间的重要性。
Efruxifermin为工程化、长效纤维细胞生长因子21（FGF21）融合蛋白。FGF21可减缓细胞内应激反应并改善代谢调节。EFX被设计用以减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、增加胰岛素敏感性和改善脂蛋白水平。该疗法曾在2022年获得美国FDA授予突破性疗法认定，用以治疗MASH。
防止膀胱癌复发，阿斯利康重磅免疫疗法3期临床结果积极
阿斯利康（AstraZeneca）公司今日宣布，3期临床试验POTOMAC获得积极顶线结果：在治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者时，重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）联合标准诱导和维持阶段的卡介苗（BCG）疗法，与单用BCG疗法相比，在无病生存期（DFS）方面实现了具有统计学显著性和临床意义的改善。该试验并未设计为对总生存期（OS）进行正式统计学检验，但描述性分析结果显示，Imfinzi联合治疗未对患者OS产生不利影响。详细数据将在未来的医学会议上公布，并与全球监管机构分享。
超过70%的膀胱癌患者在确诊时为NMIBC，这是一种早期癌症，肿瘤局限于膀胱内壁表层组织，尚未侵入肌层。约有一半的NMIBC患者属于具有较高疾病进展或复发风险的高危人群。
Imfinzi是一种人源化的单克隆抗体。通过与PD-L1的结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，进而抑制肿瘤的免疫逃逸机制。
治疗特异性皮炎，IL-22受体靶向疗法2b期临床结果积极
LEO Pharma今日宣布，其在研药物temtokibart（一种IL-22RA1拮抗剂）在治疗中重度特应性皮炎（AD）成人患者的2b期临床试验中取得积极结果。这一研究为2b期、随机、双盲、安慰剂对照的剂量探索试验，旨在评估不同剂量皮下注射temtokibart在中重度AD成人患者中的疗效和安全性。
该2b期临床试验在中重度AD成人患者中取得了积极的主要终点结果：在3个最高剂量组中，湿疹面积及严重度指数评分（EASI）从基线至第16周的百分比变化达到预期。治疗整体耐受性良好，大多数不良事件为轻度或中度，且被认为与治疗无关。
Temtokibart是一种在研单克隆抗体药物，拟用于治疗中重度AD，其机制为阻断IL-22RA1受体亚基，从而抑制IL-22的作用，IL-22在特应性皮炎患者中表达显著提高。
参考资料：
[1] LEO Pharma announces Positive Topline Phase 2b Results for Temtokibart in Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis. Retrieved May 9, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250509981022/en/LEO-Pharma-announces-Positive-Topline-Phase-2b-Results-for-Temtokibart-in-Moderate-to-Severe-Atopic-Dermatitis
[2] Akero Therapeutics Presents Week 96 Results from Phase 2b SYMMETRY Clinical Trial of Efruxifermin in Patients with Compensated Cirrhosis Caused by MASH Showing Fibrosis Improvement without Worsening of MASH at the EASL Congress 2025. Retrieved May 9, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/05/09/3078060/0/en/Akero-Therapeutics-Presents-Week-96-Results-from-Phase-2b-SYMMETRY-Clinical-Trial-of-Efruxifermin-in-Patients-with-Compensated-Cirrhosis-Caused-by-MASH-Showing-Fibrosis-Improvement.html
[3] IMFINZI® (durvalumab) regimen demonstrated statistically significant and clinically meaningful improvement in disease-free survival for high-risk non-muscle-invasive bladder cancer in POTOMAC Phase III trial. Retrieved May 9, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250509011796/en/IMFINZI-durvalumab-regimen-demonstrated-statistically-significant-and-clinically-meaningful-improvement-in-disease-free-survival-for-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer-in-POTOMAC-Phase-III-trial
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